Ученые разработали новый способ доставки лекарств для болезни Ниманна-Пика типа C. От этой болезни страдают больше, чем кто-120000 ребенок в мире. При болезни Ниманна-Пика тип с в организме накапливается холестерин. Болезнь приводит к неврологические расстройства и преждевременной смерти, рассказывает The Times of India.
Эффективных методов лечения болезни в настоящее время не существует. Один препарат (циклодекстрин, или HPAŸCD) сейчас проходит клинические испытания. Препарат поглощается холестерина. Но циклодекстрина имеет ряд недостатков. В особенно высокой дозе препарат следует вводить непосредственно в мозг. Кроме того, он увеличивает риск потери слуха и повреждения легких.
Исследователи пытались прикрепить лекарство липидного наночастице. Она не только помогает доставить лекарства в клетки, но и повышала эффективность циклодекстрина примерно в 5 раз. Это позволит вам использовать более низкие дозы. Кроме того, вероятно, препарат можно будет вводить внутривенно. По словам специалистов, этот метод может быть применен в процессе лечения других генетических заболеваний.
